Pharmacoperone

Pharmacoperone sind so genannte pharmakologische Chaperone, dass heisst es handelt sich um Substanzen mit kleiner Molekülstruktur, die in eine Zelle eindringen können um dort als molekulares Gerüst fehlgefaltete Proteine zu veranlassen, sich korrekt zu falten.

Proteine bestehen aus langen Aminosäuren-Ketten. Aufgrund der molekularen Gegebenheiten, aber auch unter dem Einfluss des umgebenden Mileus, nimmt ein einzelnes Protein eine bestimmte dreidimensionale Struktur ein, in dem es sich faltet. Genetisch bedingte Mutation von Proteinen in lebenden Zellen können eine molekulare Fehlfaltung verursachsen, was zu einer Fehlfunktion in der Zelle führt. Diese fehlgefalteten Proteine werden in der Regel von einem Kontrollsystem in der Zelle erkannt und im endoplasmatischen Retikulum zurückgehalten abgebaut.

Meist genetisch bedingte Fehlfaltungen verursachen eine Reihe von chronischen Erkrankungen wie zum Beispiel Amyloidose, Amyotrophe Lateralsklerose (ALS), Mukoviszidose (zystische Fibrose, ZF), Parkinson, Phenylketonurie (Phenylbrenztraubensäure-Oligophrenie) oder auch Alzheimer-Krankheit und andere.

Protein-Chaperone sind nun Moleküle, die es dem fehlgefalteten Protein ermöglichen, sich korrekt zu falten. Die Bezeichnung leitet sich vom französischen Begriff Le Chaperone für Anstandsdame ab uns soll andeuten, dass die Anwesenheit der Substanz das Protein dazu anhalten soll, sich "anständig" zu falten.

Die Pharmacoperone sind schließlich synthetische Stoffe, die in Form einer "Chaperon-Tablette" eingenommen die Fehlfaltungen korrigieren und somit die Krankheitssymptome abschwächen.

Wirkstoff-Beispiele: Ivacaftor, Lumacaftor, Migalastat, Sapropterin.

Quellen und weitere Informationen

[1] - Chaperone als Faltungshelfer.
Internetchemie News, (2009).

[2] - Neues zur Funktion molekularer Chaperone.
Internetchemie News, (2012).

Kategorie: Stoffgruppen

Letzte Änderung am 23. Juni 2023.

Permalink: https://www.internetchemie.info/chemie-lexikon/stoffgruppen/p/pharmacoperone.php.